Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征病患的和安全性

Guadecitabine是二代较高底物制剂，其活性代谢物地西他松的体内暴露时间段较静注地西他松的长。放射治疗肾脏发炎异常症必需要更有效的较高底物制剂。研究人员开展一2期的随机化、开放性研究，招募年满18岁的各风险层次的肾脏发炎异常症或慢性白血球白血病病症，要求受试病症既往未采行过较高底物制剂放射治疗或较高底物制剂放射治疗后入院/难治性。将病症按1：1随机周一60mg/m2或90mg/m2第一组，28天一疗程，以前5天施用。主要评估衡量是各个方面缓解率。2012年7月9日-2014年4月7日，总计招募了105位病症，其中55位（52%）周一60mg/m2(28同上为首次放射治疗和27同上为较高底物制剂放射治疗后入院或难治性疾病)，50位(48%)周一90mg/m2(23同上和27同上)。有3同上(3%）未接受研究放射治疗，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。多种不同剂量第一组给予各个方面缓解的病症比同上无显著差异(60 mg/m2第一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次放射治疗的病症中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位入院或难治性病症中有23位(43%，30-58)病症给予了各个方面缓解。两第一组最常见的3级及以上的不良事件真相有红血球减小症(60mg/m2第一组 22/53[41%]、90mg/m2第一组 28/49[57%])、特征性白血球减小(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性特征性白血球减小(17[32%]、21[43%])和肺癌(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病症死于不良事件真相(60mg/m2第一组 4同上、90mg/m2第一组 3位；1位为首次放射治疗、6位为入院性/难治性)。2同上死亡被看来与放射治疗有关(两第一组各一同上)。Guadecitabine用于中/高危肾脏发炎异常症病症的耐受性尚可。对目以前的较高底物制剂放射治疗不敏感的病症或可采行Guadecitabine放射治疗，60mg/m2，连续施用5天。原始出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，刊载必需特许！